【NOW健康 陳敬哲／台北報導】24日罕見疾病脊髓性肌肉萎縮症（SMA）患者齊聚一同，希望健保署給付SMA新藥物Spinraza，健保署對外回應，Spinraza對早期患者較有明顯療效，健保依法規必須按照適應症範圍給付，新藥品自今（108）年1月22日取得許可證，同月31日召開專家會議，且多次與藥廠協商，若順利12月將再次會議討論。
健保署表示，脊髓性肌肉萎縮症（SMA）是一種罕見的神經退化性疾病，病人的症狀程度差異很大，但其嚴重程度與SMN2基因數越少和症狀發作年齡越小有關。目前關於治療脊髓性肌肉萎縮症之藥品「Spinraza」許可證之適應症為「治療2歲以下發病確診或只有2個SMN2基因數之脊髓性肌肉萎縮症病人。不適用於已經在使用或惡化到須使用呼吸器每天12小時以上且超過30天之病人」。
健保署強調，依全民健康保險法相關規定，健保給付之範圍應以藥品許可證適應症範圍為限，健保給付為在此範圍內進行更進一步的討論。健保署補充說明，該藥品於今年1月22日取得許可證後，健保署於同年1月31日召開藥品專家諮詢會議，依據現有之臨床試驗資訊，對於早期發病確診的病人有較明顯之治療效果，惟其長期使用之醫療效益及安全性尚不明確，討論期間為求謹慎起見，也曾函請相關學會針對臨床給付規定提供意見。
但Spinraza長期使用醫療效益及安全性尚不明確，討論期間為求謹慎起見，亦曾函請相關學會針對臨床給付規定提供意見，同年6月份再次召開藥品專家諮詢會議；另外，健保署已與該藥品廠商進行多次協商，期在適應症範圍且健保財務可承擔額度的最大公約數內，為病患爭取用藥權益，若協商順利，將提至今年12月份藥品共同擬訂會議討論。
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