【NOW健康 陳敬哲／台北報導】基因缺陷會導致先天性視網膜裂損症，發病率約5千分之1至2.5萬分之1，大部分患者都是10歲左右男童，小時候可能被家人當作弱視，稍微大一點家人才會發現，孩子幾乎沒有視力，相當難以醫治。陽明大學利用CRISPR（clustered, regularly interspaced, short palindromic repeats）基因編輯技術，修補毀損基因，在實驗動物發現協助視力改善成果。研究成果發表於國際權威刊物《先進科學》（Advanced Science）。
陽明大學藥理學研究所教授邱士華表示，類似年長者黃斑部病變，先天性視網膜裂損症患者，由於視網膜中央裂損，幾乎可以說完全看不到，由於病因是基因缺陷，原本幾乎不太可能治療，就算現在有藥物基因治療方式，仍然有患者治療2年後視力皆無明顯改善，需要其他更好的治療方式。
▲透過奈米載體在人類誘導多能幹細胞和小鼠視網膜中遞送CRISPRCas9基因剪輯組件修復突變基因。（圖／陽明大學提供提供）
邱士華強調，研究團隊先利用誘導性幹細胞（iPS），在實驗室內先培養出具有缺陷視網膜幹細胞，再進一步成功分化為立體3D視網膜類器官（XLRS-iPS Organoids），再利用CRISPR/Cas9基因編輯技術，也就是俗稱「基因剪刀」，把去除的不良視網膜基因，用正常幹細胞補，讓先天性視網膜裂損症有修補的可能性。
接著邱士華研究團隊，與交大生物工程教授張家靖、成大微電子工程教授曾永華合作，開發以奈米鑽石作為CRISPR基因編輯的非病毒載體，把編好的基因直接投入小鼠視網膜中，發現能夠治療異常視網膜細胞，非常具有開發成為基因治療藥物的潛力，目前正朝向人體實驗邁進。
▲國立陽明大學藥理學研究所教授邱士華研究團隊，利用CRISPR基因編輯技術，讓先天性視網膜裂損症治療出現曙光。（圖／陽明大學提供提供）
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