匯流新聞網記者陳韶徽／台北報導
根據統計，目前已知的6000多種罕見病中，近8成是由基因遺傳所造成，且多數沒有核准的治療選擇，使患者陷入無法有效控制疾病的困境；即便有藥物治療，也難以擺脫終身疾病纏身的困擾，帶給患者身體負擔外，更易使家庭面對龐大的經濟壓力。
台中榮民總醫院致力於發展尖端醫療，期許提供優質醫療服務，攜手長年關注罕見疾病基因治療研究的輝瑞大藥廠，於昨日為罕見疾病基因治療中心舉行合作備忘錄簽約儀式，期許未來能有效運用資源、持續推動醫療界發展。
台中榮民總醫院院長陳適安表示，多數罕見疾病患者因自身基因缺陷，導致需要終身治療以延緩或控制病情，許多罕見疾病目前沒有有效的治療方式，導致許多患者可能在治療選擇上面對無藥可醫、疾病持續惡化的窘境，也可能因為沒有或無法採用真正對應的療法，無法對症治療、成效不彰。在精準治療趨勢下，希望未來的基因療法能成為基因遺傳型罕見疾病患者的福音。
輝瑞大藥廠台灣區總裁葉素秋說明，輝瑞目前正發展一項具有高度特異性、且有可能應用於多種疾病治療的方式─重組腺相關病毒 （rAAV）載體基因療法平台，這類基因療法，可讓患者依照正常基因序列自行生成原先缺失的蛋白質，最大的優勢是採用非整合型技術，能精確重組或取代原先患者體內的致病基因，而不會直接影響或改變患者本身遺傳物質。患者接受治療後，有機會使患者能自體生成所缺失蛋白質，或使受損細胞恢復功能以延緩疾病症狀。
罕見疾病患者的治療困境亟待解決，rAAV基因療法可能應用於各種不同治療的特性，將有機會促使藥物製程和法規審查核准途徑簡化，快速提供患者所需治療，成為罕見疾病治療新解方。長年關注罕見疾病治療發展的輝瑞大藥廠今年度攜手臺中榮總成立「罕見疾病基因治療中心」，希望結合產學界努力、一同為罕見疾病患者研發有效的治療方式。
新聞照來源：資料照片
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