▲陽明大學團隊成功以奈米鑽石作為載體，遞送基因剪輯組件修正突變基因。（照/陽明大學提供）
匯流新聞網記者陳鈞凱/台北報導
先天性視網膜裂損症（XLRS）是一種嚴重的視網膜退化遺傳疾病，大部分都發生在10歲左右男童，罹病會造成視網膜剝離，導致視力永久喪失。陽明大學今（28）日發表最新研究成果，成功以「奈米鑽石」作為載體，直接遞送基因剪輯組件修正突變基因，把「壞掉的組織換成正常的」，為基因治療開啟一線希望。
陽明大學藥理所教授邱士華表示，先天性視網膜裂損症發病率約5千分之1至2萬5千分之1，目前已知RS1基因突變是造成先天性視網膜裂損症發生的重要原因，但現有的藥物基因治療方式，仍然出現病患治療2年後視力皆無明顯改善的情況，開發新式基因治療有其迫切性。
邱士華及其研究團隊，去年利用誘導性幹細胞（iPS），成功建立先天性視網膜裂損症病人的誘導性幹細胞，且進一步成功分化為立體3D視網膜類器官（XLRS-iPS Organoids），並證實CRISPR/Cas9基因編輯技術能夠應用在這樣的視網膜類器官中，開啟了利用基因編輯技術治療先天性視網膜裂損症的可能性。
研究團隊進一步與交通大學分子生物與生物工程研究所教授張家靖、成功大學微電子工程研究所教授曾永華合作，開發以奈米鑽石作為CRISPR基因編輯的非病毒載體。
邱士華指出，之所以看上鑽石做為載體，主要是考量其穩定性及生物相容性，大小僅5奈米的奈米鑽石，肉眼難見，卻有如太空梭一樣，可以遞送CRISPR/Cas9基因剪輯組件直接進行基因編輯，他形容，就像把壞掉的組織直接換成正常的，修正突變基因。
研究團隊初步已經在小鼠實驗中，確認其可行性，即將進入下一步的大動物實驗。研究成果亦發表於國際權威刊物《Advanced Science》（先進科學）上。
邱士華強調，國外曾以類腺病毒為載體，但效果並不好，國內開發的奈米鑽石載體，初步看來更便宜、也能多次修正基因，且可以延伸應用到夜盲症、其他視網膜病變之上，希望能在3到5年應用上市。
照片來源：陽明大學提供
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